maladies rares et médicaments orphelins

  • Seul 1 % des patients atteints d’une maladie rare dispose d’un traitement

    Mais … la thérapie génique et la thérapie cellulaire ouvrent des perspectives prometteuses.

    17 ans après l’introduction de la directive européenne visant à encourager la recherche sur les médicaments orphelins et 10 ans après la première Journée internationale des Maladies rares, les scientifiques ont encore beaucoup de pain sur la planche. En effet, il n’existe un traitement que pour environ 1 % des patients souffrant d’une maladie rare. Tous les espoirs se tournent maintenant vers les progrès des thérapies géniques et cellulaires.

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  • Maladies rares: un défi complexe lancé à la recherche et à la société

    A l'occasion de la Journée internationale des maladies rares, pharma.be attire l'attention sur la complexité de la recherche sur les médicaments orphelins. En raison du caractère rare de la maladie, de la difficulté de poser le diagnostic correct et des populations de patients réduites, les besoins médicaux non rencontrés sont très nombreux pour ces patients.

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  • Nombre record de 18 nouveaux médicaments orphelins approuvés en Europe en 2015

    Un nombre record de 18 nouveaux médicaments orphelins a été approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) en 2015. C'est ce qu'annonce pharma.be à l'occasion de la Journée internationale des maladies rares (29 février). Parmi les 93 avis positifs délivrés l'année passée par l'EMA pour de nouveaux médicaments, un sur cinq concernait des médicaments orphelins. 

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  • Maladies rares & médicaments orphelins

    Maladies rares et médicaments orphelins: un défi pour des soins de santé de qualité.

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  • Appel à un cadre durable pour les médicaments orphelins en Belgique

    Journée des maladies rares - 28 février 2015 :

    Résumé : En 2014, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé le nombre record de 14 médicaments dits « orphelins » pour le traitement, le diagnostic ou la prévention d'une maladie rare.

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  • L'industrie pharmaceutique mise sur le R&D en faveur des patients atteints d'une maladie rare

    Journée des maladies rares, 28 février 2014 :

    La journée des maladies rares, une initiative de l'Organisation européenne pour les maladies rares (EURORDIS), est devenue un événement mondial. pharma.be saisit cette occasion pour souligner la nécessité d'une approche spécifique et durable des maladies rares.

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