zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen

  • Voor slechts 1% van patiënten met een zeldzame ziekte bestaat er een behandeling

    Maar … gen- en celtherapie bieden hoopvolle perspectieven.

    17 jaar na de invoering van de Europese richtlijn om onderzoek naar weesgeneesmiddelen te stimuleren en 10 jaar na de eerste Internationale Dag van de Zeldzame Ziekten, blijft er voor onderzoekers nog heel wat werk aan de winkel. Slechts voor ongeveer 1 procent van de patiënten met een zeldzame ziekte bestaat er een behandeling. Alle hoop is gericht op de nieuwe ontwikkelingen in gen- en celtherapie.

    Lees meer
  • Zeldzame ziekten: een complexe uitdaging voor onderzoekers én de maatschappij

    pharma.be vestigt - naar aanleiding van de Werelddag Zeldzame Ziekten - de aandacht op het complexe onderzoek naar weesgeneesmiddelen. Precies door de zeldzame aard van de ziekte, de moeilijkheid om de correcte diagnose te stellen en de kleine patiëntenpopulaties is er voor deze patiënten een heel hoge onbeantwoorde medische nood.

    Lees meer
  • Een recordaantal van 18 nieuwe weesgeneesmiddelen in Europa goedgekeurd in 2015

    Een recordaantal van 18 nieuwe weesgeneesmiddelen is in 2015 goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA), zo meldt pharma.be, naar aanleiding van de Werelddag voor Zeldzame Ziektes (29 februari). Dat aantal is goed voor één vijfde van alle 93 positieve adviezen voor nieuwe geneesmiddelen die vorig jaar door het EMA werden afgeleverd. 

    Lees meer
  • Zeldzame ziekten & Weesgeneesmiddelen

    Zeldzame ziekten & Weesgeneesmiddelen: een uitdaging voor de kwalitatieve gezondheidszorg.

    Lees meer
  • Oproep voor een duurzaam Belgisch kader voor weesgeneesmiddelen

    Zeldzame ziektendag - 28 februari 2015 :

    Het afgelopen jaar 2014 keurde het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een recordaantal van 14 zogenaamde 'weesgeneesmiddelen' goed, gericht op de behandeling, diagnose of preventie van een zeldzame ziekte.

    Lees meer