Wat zijn klinische proeven ?

Een nieuw geneesmiddel beschikbaar maken voor patiënten is het resultaat van een lang en complex proces. Doorgaans vergt het 10 tot 12 jaar doorgedreven onderzoek vooraleer één veelbelovende molecule met potentiële nieuwe gezondheidsvoordelen ontdekt wordt. Duizenden moleculen en combinaties moeten gescreend worden om één geneesmiddel tot bij de patiënt te brengen. Na identificatie van een potentiële molecule, kan deze in aanmerking komen voor een klinisch studieprogramma.

Klinische proeven zijn een vorm van wetenschappelijk onderzoek bij de mens die essentieel is om een potentieel nieuw geneesmiddel te testen. De studies mogen enkel uitgevoerd worden in klinische centra die door de overheid erkend worden, en volgen een welomschreven protocol waardoor alle data grondig geanalyseerd en gedocumenteerd worden.

De complexe proeven zijn van groot belang om potentiële innovatieve geneesmiddelen te testen op:

  1. hun doeltreffendheid en veiligheid, inclusief de mogelijke interacties met andere geneesmiddelen en mogelijke bijwerkingen;
  2. de meest effectieve manier van aflevering aan de patiënt, en de optimale dosering.

Bovendien kunnen klinische proeven aan het licht brengen aan welk type patiënten de behandeling de grootste therapeutische voordelen biedt.

Een klinische proef bestaat doorgaans uit 4 achtereenvolgende fasen: 

Fase 0: screening (Duur : 3 à 4 jaar)

  • Onderzoek naar de chemische en farmaceutische karakteristieken van de molecule, inclusief de preklinische testen op cellen en dieren, om de doeltreffendheid en veiligheid van de nieuwe molecule te testen
  • Exploratief microdosering onderzoek bij mensen om de opname van de molecule in het menselijk lichaam te analyseren (verwachtingen op basis van de preklinische testen)

Fase 1: een paar dozijn vrijwilligers

    • Onderzoek op een paar dozijn personen, doorgaans gezonde vrijwilligers, om de opname van de nieuwe molecule in het lichaam geleidelijk te analyseren en mogelijke bijwerkingen te identificeren
    • Lees ook de Bapu (Belgian Association of Phase 1 Units) website voor meer informatie over fase 1 onderzoekscentra in België
    • RTBF reportage : Essais cliniques en Belgique: qui sont les cobayes? (10 mei 2017)
    • Bekijk hieronder de interviews in een fase 1 unit : Dr. Anna Colzi, Medical Director, Dr. Isabelle Huyghe, Clinical Research physician, en Mario (vrijwilliger)

  

Fase 2: enkele honderden patiënten

  • Onderzoek op enkele honderden patiënten om de optimale dosering van het geneesmiddel te bepalen

Fase 3: een paar duizend patiënten

  • Groot onderzoek bij patiënten om de vorige testresultaten te bevestigen op grote schaal
  • Vergelijking van het nieuw geneesmiddel met bestaande behandelingen en/of placebo in een dubbelblinde en gerandomiseerde test
  • Na een succesvolle fase 3, worden de resultaten geëvalueerd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA), dat zal beslissen over een vergunning om het nieuwe medicijn op de markt te brengen.

Fase 4: real-life gebruik

  • Testen nà de marktintroductie op een heel groot aantal patiënten. Dit dient om inzicht te krijgen in het gebruik van het nieuwe geneesmiddel in real-life omstandigheden (doeltreffendheid op lange termijn).