Helft nieuwe behandelingen zeldzame ziekten komt niet tot bij patiënt

pharma.be, de koepelorganisatie van een 130-tal innovatieve biofarmaceutische bedrijven actief in België, heeft met interesse kennisgenomen van het vandaag gepubliceerde NEED-rapport van het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE), maar plaatst er enkele kanttekeningen bij. 

Het vinden van innovatie met betrekking tot medische nood is de kerntaak en hoofddoelstelling van de innovatieve biofarmasector. De cijfers bewijzen dat er niet enkel naar “laaghangend fruit” gezocht wordt. Stimulering van innovatie is de sleutel tot vooruitgang. 

De ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen vergt langdurig aangehouden investeringen, met een onzekere uitkomst op succes. Steeds meer behandelingen zijn specifiek gericht op bepaalde, soms geïndividualiseerde, kenmerken van de patiënt.

Het onderzoek van bedrijven (al dan niet in samenwerking met universiteiten en onderzoekcentra) spitst zich dus in de eerste plaats toe op onopgeloste noden van de patiënten en burgers. Maar deze zijn ook veranderlijk. Denk aan de onverwachte uitbraak van de COVID-pandemie. Met het NEED-project tracht de overheid medische noden waar nog geen oplossing voor bestaat, in kaart te brengen. Dat vergt echter geen statische, maar een dynamische benadering. 

Overheidsrol 

De overheid dient een actieve rol te spelen in het stimuleren van innovatie en het versterken van een systeem dat over de laatste decennia duidelijk heeft aangetoond dat enorme stappen in de gezondheidszorg werden gezet. 

Om net nog beter het hoofd te bieden aan medische uitdagingen, dient de overheid  op de volgende gebieden in te zetten: 

• Het stimuleren van innovatie door Onderzoek & Ontwikkeling zodat snel, effectief en efficiënt op medische noden kan worden ingespeeld. Gemiddeld leidt slechts één op de 10.000 moleculen aan de start van het onderzoek uiteindelijk tot succes, daarom moeten er extra stimulansen komen om bijkomende onderzoeksinspanningen naar deze nog onbeantwoorde noden te blijven dragen en zo de kans op effectieve behandelingen voor patiënten te verhogen. 
• Het versterken van de stem van patiënten. Zij zijn experts in hun ziekte en dienen dus actiever betrokken te worden bij procedures inzake markttoegang. 
• De erkenning van de meerwaarde van de stapsgewijze innovatie van geneesmiddelen. 
• De ontwikkeling van een ambitieuze politieke agenda voor gezondheidsgegevens en digitalisering wat onderzoekers, ook in bedrijven, toelaat gerichter te werken en de meerwaarde te meten. 
• Het hand in hand samenwerken met het bedrijfsleven, een model dat al decennialang succesvol is. Om de samenwerkingsverbanden tussen de wetenschappelijke wereld en de industrie nog te bevorderen. 

Oplossingen komen niet automatisch 

Zowel de overheid als de industrie hebben hetzelfde doel: voldoen aan de behoeften van patiënten. Al decennialang werken wereldwijd talloze wetenschappers in universiteiten, onderzoeksinstituten en farmaceutische bedrijven aan het vinden en verbeteren van effectieve oplossingen voor aandoeningen met de onbeantwoorde medische behoeften als leidraad. Tegelijkertijd moeten we vaststellen dat er nog vele zeldzame aandoeningen zijn die op een (betere) behandeling of genezing wachten. Ook zijn er ziekten waarvoor er wel behandelingen zijn, maar die niet leiden tot genezing of het volledig herstel van de levenskwaliteit. Het vinden van oplossingen wordt vaak bemoeilijkt door een fundamenteel gebrek aan wetenschappelijke capaciteit en inzicht in de onderliggende biologie van (zeldzame) aandoeningen. 

Daar wordt té weinig aandacht aan besteed. Het is een utopie te denken dat wanneer een onbeantwoorde behoefte gedefinieerd is of op een lijst voorkomt, de oplossing ervoor automatisch zal volgen en dat binnen redelijke termijn. 

Interessante feiten 

• Alleen al in 2022 werden 24 nieuwe marktvergunningen voor weesgeneesmiddelen voor de behandeling van (ultra)zeldzame ziekten toegekend door het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA), waardoor er sinds de invoering van de wetgeving inzake weesgeneesmiddelen in 2000 in totaal meer dan 230 geneesmiddelen voor (ultra)zeldzame ziekten een marktvergunning kregen voor de hele Europese Unie. Dit toont aan bedrijven ook voor (ultra)zeldzame ziekten een sterke focus hebben op het beantwoorden van de noden van patiënten en de maatschappij en niet alleen op grote patiënten populaties. 
• Op dit moment is 30 % van alle geneesmiddelen die in onderzoek zitten gericht op (ultra)zeldzame ziekten (IQVIA, Feb 2023, Global Trends in R&D 2023: Activity, Productivity, and Enablers).  
• Slechts 24 (39 %) van de 61 weesgeneesmiddelen die het Europees geneesmiddelenagentschap EMA tussen 2018 en 2021 registreerde, werden op 5 januari 2023 terugbetaald in België. Slechts 53 % van de 19 weesgeneesmiddel-dossiers die in 2023 door de Vergoedingencommissie werden geanalyseerd, leidden tot goedkeuring voor terugbetaling door de Belgische overheid Deze geneesmiddelen voor (ultra)zeldzame aandoeningen werden dus wel degelijk ontwikkeld maar de patiënt krijgt (nog) geen toegang hiertoe.  
• In de langdurige zoektocht naar een effectief geneesmiddel voor de ziekte van Alzheimer, bedroegen de particuliere investeringen in klinische R&D in de afgelopen 25 jaar maar liefst $42,5 miljard. Er zijn ook al heel veel publieke middelen in geïnvesteerd. Maar ondanks deze aanzienlijke financiële inzet blijft een afdoende behandeling uit, wat de complexiteit benadrukt die eigen is aan het begrijpen en aanpakken van neurologische aandoeningen. En toch, ondanks al deze mislukkingen, waren er in 2022 127 producten in onderzoek (van Fase I tot registratie) voor de ziekte van Alzheimer (IQVIA, Feb 2023, Global Trends in R&D 2023: Activity, Productivity, and Enablers). 

Verbetering van gezondheidssystemen best in een internationaal/EU kader 

Verbetering van het systeem kan België niet alleen doen. Verdergaande inspanningen zullen nodig zijn voor een internationale inventarisatie van alle onvervulde medische behoeften. Dit moet gebeuren in alle 27 lidstaten van de EU afzonderlijk, aangezien er verschillen in behoeften zijn tussen landen (verschillende gezondheidszorgstelsels, verschillende therapeutische benaderingen, verschillen in patiëntenpopulaties, enz.). 

Alle relevante partijen dienen te worden betrokken bij het bepalen van nog niet vervulde medische noden, alsmede bij het stellen van prioriteiten. 

Ook het delen van gegevens binnen Europa moet beter. De European Health Data Space zal hierbij helpen.