Réaliser la promesse des thérapies combinées : solutions pour combler l’écart entre l'innovation et l'accès

Une thérapie combinée associe deux ou plusieurs médicaments distincts dans un même schéma thérapeutique afin d'obtenir de meilleurs résultats cliniques pour le patient.

Ces médicaments individuels proviennent souvent d’entreprises différentes.

Ces dernières années, les thérapies combinées ont pris une place de plus en plus importante dans le traitement de diverses affections. L'expérience pratique des maladies complexes telles que le cancer, le HIV, la polyarthrite rhumatoïde ou encore l'hépatite C a démontré de manière convaincante que la combinaison de traitements peut offrir des avantages cliniques significatifs aux patients.

Les thérapies combinées peuvent présenter des avantages certains par rapport aux monothérapies :

1. Une thérapie combinée peut s'attaquer simultanément à plusieurs voies de signalisation biologiques responsables du développement de la maladie. Ceci, par exemple, en combinant des médicaments ayant plusieurs mécanismes d'action complémentaires.
2. Le fait que les cellules cancéreuses soient ciblées de différentes manières par la thérapie combinée peut réduire le risque de résistance, par exemple dans le cadre d'un traitement anticancéreux.
3. Dans le cadre d'une thérapie combinée, les différents médicaments peuvent agir ensemble pour renforcer l'efficacité de chacun d'entre eux. Cela peut produire une réponse globale plus forte que la somme des effets de chaque médicament.

Les avantages des thérapies combinées se traduisent par de meilleurs résultats cliniques pour les patients.

Les thérapies combinées offrent un espoir supplémentaire aux patients ; c'est pourquoi de plus en plus de recherches se concentrent sur l'association de deux médicaments ou plus. Les thérapies combinées deviennent de plus en plus le traitement standard pour de nombreuses affections :

• Le nombre d'essais cliniques lancés pour des thérapies combinées a rapidement augmenté au cours de la dernière décennie. Entre 2013 et 2021, il y a eu 14 % d'essais cliniques supplémentaires pour des thérapies combinées par an. La quasi-totalité de cette croissance étant due à de nouvelles combinaisons immunitaires-oncologiques [1].
• Les médicaments combinés représentent plus d'un médicament sur cinq (20 %) en cours de développement [2], et même jusqu'à 50 % dans le traitement du cancer [3].

Actuellement, la procédure de remboursement existante rencontre des problèmes pour évaluer les thérapies combinées. En effet, elle a été conçue pour des médicaments individuels provenant d'une seule entreprise. Le remboursement des thérapies combinées est très complexe et constitue aujourd'hui un défi majeur sur trois niveaux différents.

Une solution se dessine pour garantir, élargir et accélérer l'accès aux thérapies combinées.

 

1. La procédure de remboursement actuelle n'est pas adaptée aux thérapies combinées

Avant d'obtenir l'accès à une thérapie combinée en Belgique, il arrive souvent que l'un des médicaments à combiner (le médicament dit « backbone ») soit déjà accessible et utilisé. Par conséquent, l'essai clinique, l'enregistrement et la demande de remboursement de la thérapie combinée sont généralement effectués uniquement par l'entreprise qui ajoute son nouveau médicament (le médicament dit « add-on ») à la thérapie existante. Étant donné que la thérapie combinée est, à juste titre, évaluée comme une entité unique par la commission de remboursement de l'INAMI et que son remboursement affectera l'utilisation des deux médicaments, il est important que les deux entreprises soient impliquées dans l'évaluation du remboursement. Cependant, la procédure légale actuelle d'évaluation du remboursement n'est pas prévue pour impliquer deux entreprises (ou plus) dans l'évaluation d'une seule thérapie combinée.

Toutes les parties prenantes s'accordent à dire qu'un processus structuré et unifié est nécessaire pour garantir la durabilité et la prévisibilité de l'accès des patients aux combinaisons thérapeutiques.

 

2. Pas de méthodologie standard pour l'évaluation

La valeur d'un médicament est déterminée par son effet sur l'état de santé du patient. La valeur d'une thérapie combinée est logiquement déterminée non pas par les effets séparés des médicaments individuels, mais en mesurant l'effet de leur utilisation combinée. Or, aujourd'hui, les entreprises doivent consulter l'INAMI sur la valeur individuelle de leur médicament.  La nouvelle procédure de remboursement devrait permettre de rassembler les points de vue des entreprises concernées dans une procédure unique, de sorte que les entreprises pharmaceutiques et l'INAMI disposent des mêmes informations et des mêmes idées pour parvenir à une évaluation et une solution correctes.

 

3. Coopération versus droit de la concurrence

Le remboursement des thérapies combinées nécessite une certaine forme de coopération et d'interaction entre les entreprises concernées. Cela nécessite un cadre clair. Toutefois, les règles de concurrence restreignent la possibilité de partager des informations entre concurrents et limitent également les discussions entre entreprises sur l'évaluation.  Actuellement, le type d'interaction possible entre les entreprises et/ou le gouvernement dans le contexte du remboursement des thérapies combinées n'est pas clair. La mise en place de lignes directrices par les autorités belges responsable de la concurrence pourrait donc créer une sécurité juridique.

Le processus de remboursement actuel n'est pas encore suffisamment adapté pour permettre un accès rapide et durable aux thérapies combinées innovantes. Il est manifestement nécessaire d'adapter le cadre juridique actuel afin de mettre en place un processus uniforme d'évaluation des thérapies combinées. Toutes les parties prenantes, y compris l'INAMI et les décideurs politiques, s'accordent à dire qu'un changement est nécessaire.

pharma.be, l'association des entreprises pharmaceutiques innovantes de Belgique, travaille depuis le début sur une « procédure miroir » impliquant toutes les entreprises concernées. La proposition de « procédure miroir » est une procédure de remboursement sur mesure pour les thérapies combinées afin de garantir un processus de remboursement parallèle et simultané impliquant toutes les entreprises avec leurs médicaments concernés. Cette proposition peut servir de base pour optimiser et accélérer l'accès des patients belges à cette modalité de traitement innovante et plus efficace. Les facteurs de réussite sont l'harmonisation des processus pour toutes les entreprises concernées, des réglementations claires et l'INAMI en tant que décideur central.