Compassionate use en medical need programs

De concepten “gebruik in schrijnende gevallen” en “medische noodprogramma’s” werden in België opgezet in uitvoering van het Europese kader voor "Compassionate Use" (uitvoering van het artikel 83 van de Europese Verordening 726/2004). Dit maakt het mogelijk om een geneesmiddel dat nog niet beschikbaar is voor patiënten omdat de procedure voor een vergunning van de gezondheidsautoriteiten nog lopende is, toch al in te zetten voor die patiënten die aan een chronische of ernstige ziekte lijden en die niet kunnen worden behandeld met een geneesmiddel dat beschikbaar is op de markt.

Met een nieuwe wetgeving in 2014 (aanpassing van het artikel 6quater van de wet van 25 maart 1964 inzake geneesmiddelen en van de artikelen 106-109 van het koninklijke besluit van 14 december 2006 inzake geneesmiddelen) heeft België de Europese Verordening uitgevoerd. Maar tegelijk heeft ons land ook van de gelegenheid gebruik gemaakt om een ruimer wettelijk kader te creëren, met name door ook “medische noodprogramma’s” mogelijk te maken naast het gebruik in schrijnende gevallen.

Het essentiële verschil tussen deze twee soorten programma’s heeft te maken met de handelsvergunning:

• schrijnende gevallen betreft geneesmiddelen waarvoor nog geen handelsvergunning is verleend
• het medisch noodprogramma heeft betrekking op geneesmiddelen die al een handelsvergunning voor een bepaalde indicatie hebben, maar die in een tweede of derde niet goedgekeurde indicatie gebruikt worden.

In uitzonderlijke gevallen kan een tijdelijke toelating toegekend worden voor innovatieve geneesmiddelen (ETA). Zo kunnen patiënten die daar nood aan hebben sneller toegang krijgen tot de nieuwste behandelingen, zelfs nog voor de registratieprocedure helemaal afgerond is.

Een farmaceutisch bedrijf kan een aanvraag doen voor een medisch noodprogramma (Medical Need Program) of een programma voor gebruik in schrijnende gevallen (Compassionate Use) bij het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG), om een ETA voor een geneesmiddel te krijgen. Dit kan enkel in uitzonderlijke gevallen, wanneer het geneesmiddel gebruikt wordt bij de behandeling van een ernstige of dodelijke aandoening waarvoor geen therapeutisch alternatief bestaat.

Na de goedkeuring van deze aanvraag door het FAGG, biedt het bedrijf een kosteloze toegang tot het innovatief geneesmiddel aan de patiënten die deelnemen. De programma’s duren tot het moment dat het geneesmiddel algemeen beschikbaar is op de markt in de betrokken indicatie.

Er is transparantie over deze uitzonderlijke terbeschikkingstelling: alle goedgekeurde programma’s worden op de FAGG website gepubliceerd. Zo is de informatie over alle bestaande programma’s publiek en kan die door patiënten en gezondheidszorgbeoefenaars geconsulteerd worden.

In het 'Report to Society' is een onderdeel gewijd aan programma’s zoals ‘compassionate use’ en ‘medical need’ en het belang van ETA . Nathalie Lambot, Clinical Trials Advisor verduidelijkt in een video waarom deze programma's voor sommige patiënten het verschil kan maken.

Een Early Temporary Authorisation (ETA) is een voorwaarde om in aanmerking te komen voor een Early Temporary Reimbursement (ETR). Een farmaceutisch bedrijf kan - na de toekenning van een tijdelijke vergunning - een financiële tegemoetkoming vragen aan de overheid in afwachting dat het geneesmiddel vergoed wordt. Dit is een tijdelijke oplossing om innovatieve geneesmiddelen zo snel mogelijk ter beschikking te kunnen stellen van patiënten.

Een bijkomende voorwaarde waaraan moet voldaan zijn, is dat de betrokken indicatie opgenomen moet zijn op de lijst van onbeantwoorde medische behoeften. Deze lijst wordt jaarlijks geactualiseerd en vervolgens gepubliceerd op de website van het RIZIV. Het bedrijf dient een aanvraag in bij de Commissie voor advies in geval van tijdelijke tegemoetkoming voor het gebruik van een geneesmiddel (CATT) binnen het RIZIV, die dat zal adviseren of zij al dan niet op dit voorstel wenst in te gaan. Het College van geneesheren-directeurs van het RIZIV zal vervolgens beslissen of zij de cohorte waarvoor het bedrijf het geneesmiddel ter beschikking stelt, tijdelijk financieel wenst te ondersteunen. Deze beslissing wordt op de website van het RIZIV bekendgemaakt.

Lees meer over de ETR-procedure.