Vier actiepunten om eindelijk een antwoord te bieden aan patiënten met zeldzame ziekten

Het aantal vastgestelde zeldzame ziekten neemt ook vandaag nog toe (minstens 8.000), waarvan 85% slechts enkele patiënten of families in Europa treft. Daarom pleit pharma.be voor de consolidatie en centralisatie van de expertise op dit gebied.

Omdat ze vaak in de vroege kinderjaren beginnen en dan verergeren, is het belangrijk om deze zeldzame ziekten in alle regio's van ons land vroegtijdig te diagnosticeren. Daarom dringt onze vereniging erop aan dat de neonatale screening wordt gestandaardiseerd en uitgebreid.

Ook is het van cruciaal belang dat de patiënt, wanneer de ziekte eenmaal is vastgesteld, zo snel mogelijk toegang heeft tot een behandeling. Daartoe streeft het EMA ernaar geneesmiddelen steeds vroeger te registreren, soms voorwaardelijk, ondanks de onzekerheden in deze fase van de ontwikkeling. Om de feitelijke toegang tot geneesmiddelen dezelfde trend te laten volgen en ook sneller te laten verlopen en tegelijkertijd de onzekerheden te beheersen, is nog meer nodig dan nu:

• het anticiperen op de komst van nieuwe therapieën (horizonscanning, vroegtijdige dialoog)
• het onderrsteunen van vroegtijdige lancering van weesgeneesmiddelen  (een efficiëntere ETR-procedure, en onmiddellijke maar tijdelijke terugbetaling)
• het ontwikkelen, in voorkomend geval, van prestatiegerichte betalingsmodellen (resultaatgerichte overeenkomsten) om de autoriteiten de zekerheid te geven dat uitgaven aan resultaten worden gekoppeld
• het vergemakkelijken van de registratie van gegevens uit de praktijk (gegevensverzameling tijdens MNP/CUP, gegevensverzameling tijdens tijdelijke terugbetaling, gegevensverzameling via de verzoeken aan de weescolleges).

Ook voor weesgeneesmiddelen die door een college moeten worden goedgekeurd, mag geen tijd verloren gaan met het goedkeuren van individuele aanvragen tot terugbetaling via een traag papieren systeem. pharma.be dringt erop aan dat aanvragen kunnen worden ingediend via een efficiënt elektronisch instrumen.

Ten slotte is het bij zeldzame ziekten bijzonder belangrijk dat men zich bewust is van de zorgen en prioriteiten van patiënten, zowel in het Europese registratieproces als in het nationale terugbetalingsproces, door patiëntenverenigingen bij de terugbetalingsprocedure te betrekkenTen slotte is het bij zeldzame ziekten bijzonder belangrijk dat men zich bewust is van de zorgen en prioriteiten van patiënten, zowel in het Europese registratieproces als in het nationale terugbetalingsproces, door patiëntenverenigingen bij de terugbetalingsprocedure te betrekken.